Aktive ingredienser: Tabelecleucel (tab-cel)
Indikasjon: Lymfoproliferativ sykdom etter transplantasjon (PTLD) med Epstein Barr-virus (EBV) positivitet
firmanavn: Atara Biotherapeutics
Tab cel er en allogen, "punkttype" EBV-spesifikk T-celle immunterapi rettet mot å målrette og eliminere EBV-infiserte celler. Tab cel har fått banebrytende terapibetegnelse av US FDA for behandling av rituximab-resistent EBV-positiv PTLD. I november 2023 inngikk Pierre Fabre Laboratories og Atara Biotherapeutics en samarbeidsavtale, og Pierre Fabre Laboratories kjøpte de globale utviklings- og kommersialiseringsrettighetene til tab cel.
Aktive ingredienser: Elamipretide
Indikasjon: Barth syndrom
bedriftsnavn: Stealth Biotherapeutics
Elamipretide er en peptidforbindelse som lett kan trenge inn i cellemembranen, målrette mot den indre mitokondriemembranen og reversibelt binde seg til kardiolipin. Det har blitt observert i prekliniske eller kliniske studier at denne terapien kan øke mitokondriell respirasjon, forbedre elektronleveringskjedefunksjonen og ATP-generering og redusere dannelsen av patogene reaktive oksygenarter (ROS). Denne elamipretid-kardiolipinbindingen har vist seg å normalisere mitokondriell indre membranstruktur, og dermed forbedre mitokondriell funksjon.
Aktive ingredienser: Suzetrigin
Indikasjon: Akutt smerte
bedriftsnavn: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigin er en oral selektiv NaV1.8-hemmer som viser høy selektivitet mot NaV1.8 sammenlignet med andre NaV-ionekanaler. NaV1.8 er en spenningsstyrt natriumkanal som spiller en kritisk rolle i smertesignaloverføring i det perifere nervesystemet. Det er et smertebehandlingsmål som er genetisk validert. Vertex sin strategi er å utvikle nye medikamenttyper ved selektivt å hemme NaV1.8. Sammenlignet med opioidmedisiner kan de gi bedre smertestillende effekter samtidig som de unngår bivirkninger som avhengighet.
